干细胞改变罕见病的治疗格局

罕见病，是指那些发病率极低的疾病，因此又称“孤儿病”，包含的病种很多，年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》共收录了种疾病。罕见病多为遗传性疾病，常常呈家族性聚集，危及身体健康和生命安全。

其实，罕见病并不罕见。首先，就某个病种来讲，罕见病似乎比常见病要少，但罕见病涉及的病种很多，加起来就不罕见了。其次，我国人口基数非常庞大，所以任何一种罕见病的患病人群加起来，数量也是非常大的。第三，随着医学科学技术的进步，越来越多的未知疾病被诊断，其中罕见病占了大多数。

年2月29日，欧洲罕见病组织发起第一届国际罕见病日，并将此后每年2月的最后一天定为国际罕见病日，可见罕见病越来越受到国内和国际的重视。目前，只有极少数的罕见病有对应的治疗药物，而干细胞疗法逐渐在罕见病的治疗中崭露头角。

干细胞是具有多向分化潜能、自我更新能力的细胞，是处于细胞系起源顶端的最原始细胞，在体内能够分化产生某种特定组织类型，如骨骼、神经等。因此，干细胞在治疗某些罕见病有其独特的优势。

亨廷顿舞蹈病是由亨廷顿（HTT）基因突变导致的神经退行性疾病，HTT的异常产生影响了运动和认知功能，如舞蹈样不自主运动和认知缺陷。在中国发病率约为十万分之0.4。脑内注射反义寡核苷酸（ASO）抑制HTT产生是亨廷顿舞蹈病有前途的治疗策略，该研究已经在Ⅰ/Ⅱ期临床试验中突显出疗效，但是药物在脑内的含量多少是影响药物治疗效果的主要原因。淋巴系统相当于一条管道，能够帮助药物在脑内输送和分布，《STEMCELLS》杂志发现静脉注射人脐带间充质干细胞能够改善淋巴系统功能，提高ASO的脑内分布，从而提高亨廷顿舞蹈病的治疗效果。

英国物理学家霍金饱受“渐冻症”困扰五十年

肌萎缩侧索硬化（ALS）又称“渐冻症”，是一种运动神经元病，其发病的原因主要是运动神经元的损伤。运动神经元能够支配肌肉活动，神经元的大量死亡导致其支配的肌肉无法自主运动，患者就会逐渐被“冻”住，全球发病率约为十万分之二。著名的英国物理学家霍金就被这种疾病困扰了五十年。多项临床前研究表明，间充质干细胞、脑源神经干细胞、骨髓源神经干细胞、脐带血造血干细胞、干细胞-基因联合疗法能够对渐冻症模型动物产生有利影响，提高了动物的运动机能和延长生命。《JAMANeurology》杂志报道了一项I/II期临床试验结果，应用在体外产生的能够分泌神经营养因子的骨髓来源的间充质干细胞，肌肉注射和鞘内注射治疗ALS表现出了良好的安全性和耐受性，并且患者的疾病进展也得到了一定的缓解。

成骨不全症又称“脆骨病”，“瓷娃娃病”，是一种罕见的遗传性骨疾病，发病率约为十万分之三，主要表现为骨骼脆性增加，轻微碰撞则易发生严重骨折，甚至自发性骨折，严重影响生长发育。治疗成骨不全的目标是增加骨强度以防止骨折。研究发现，在成骨不全的新生鼠中，腹膜内注射人类胎儿早期绒毛膜干细胞，能够减少骨折，增加骨的延展性和骨量，这与干细胞的成骨特性有极大的关系。

BoostBrittleBonesBeforeBirth(BOOSTB4)项目是欧洲进行的一项临床试验，已于年3月17日正式开始Ⅰ期临床试验，其目的是观察静脉输注干细胞治疗成骨不全患儿的有效性和安全性，相信会得到良好的结果。

帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，但仍有千分之一的病人发病年龄在40岁以下，称为早发型帕金森病。帕金森的临床表现主要是静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等运动性障碍和抑郁、失眠等情感性障碍。帕金森病的患病机制主要是能够产生多巴胺的神经元受损。多巴胺是一种神经传导物质，和人的情欲、感觉有关，它能传递兴奋及开心的信息。多巴胺减少从而出现运动和情感障碍。研究发现，间充质干细胞能够通过分化为多巴胺能神经元来挽救帕金森病患者多巴胺的损失。这一发现彰显了干细胞强大的神经分化能力，为其他神经系统疾病的治疗提供了有力的证据。

随着干细胞技术的发展，越来越多过去无计可施的罕见病拥有了治疗的机会，相信在不远的将来，干细胞会改变罕见病的治疗格局，在治疗中大放异彩。

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