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最新医保目录落地实施,中国首个亨廷顿舞蹈



*仅供医学专业人士阅读参考

新版药品目录已于年3月正式启用。

国家医疗保障局日前正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(年)》,与往年相比,本次医保目录调入了多款创新药物和罕见病药物,广泛惠及各大治疗领域。其中,年5月获批的用于治疗与亨廷顿病(HD)有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD)的治疗药物安泰坦(氘丁苯那嗪片)顺利进入医保目录,极大改善了HD这一罕见疾病的药物可及性和可支付性。

改变罕见病临床现状

HD是一个罕见的常染色体显性遗传性精神系统疾病,由HTT基因1号外显子的CAG重复数异常所致,由于患者大脑里一些区域的神经细胞逐渐退化,导致脸部、颈部、躯干以及四肢的不自主运动及认知障碍,精神行为异常。

流行病调查显示,HD属于一种罕见病,全世界HD发病率约为每10万人2.7例,欧美国家的发病率相对较高,每10万人发病人数达5.7例;亚洲发病率相对较低,每10万人中仅有0.4例(1/25万)。

“具体到中国的发病情况,这个数据也不一定能真正说明问题,1/25万的发病率可能偏低。”浙江大医院副院长、神经病学研究中心主任吴志英教授认为,罕见病在中国获得的

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